■張磊

　　臍帶血庫“牌照”是我國獨有的現象，屬于特定歷史時期的特定做法，曾在我國干細胞技術起步階段發揮過積極作用。但近20年來，臍帶血庫設置管理相關法律規范中諸多條款規定顯現出不合理，與臍帶血庫運行管理實際脫節，致使監管處于失控狀態。

　　國內現有7個臍帶血庫“牌照”實行“一省一庫”管理，在區域上無法覆蓋到我國多數居民，存量上也無法滿足造血干細胞移植需求。標準上不統一導致質量難以保證，同時構成壟斷，擾亂了市場秩序，阻礙再生醫學技術進步，已成為“放管服”改革的掣肘。

　　“牌照”制約臍帶血生物資源開發與應用

　　造血干細胞移植是多種惡性血液疾病及一些遺傳性疾病治療的有效手段，臍帶血造血干細胞已成為臨床上疾病治療的重要醫學資源。從上世紀90年代起，世界范圍內已建立臍血庫近300家，臍帶血儲量超過580萬份。自1996年我國第一家臍帶血庫成立以來，國家又先后批準設立了7個臍帶血庫，這些大型臍帶血庫建立的目的是解決造血干細胞來源缺乏的問題，推動臍帶血造血干細胞管理和應用。

　　臍帶血儲存在我國是一個受行政許可限制的領域，是由衛生主管部門審批設置的特殊血站，事業單位負責籌建，性質為禁止以營利為目的公益庫，實行“一省一庫”限制屬地管理，不準異地采集臍帶血，醫療機構只允許接受具有執業“牌照”的臍帶血庫提供的臍帶血。目前，我國在北京、天津、上海、廣東、四川、山東、浙江共批準發放了7張臍帶血庫執業“牌照”，這意味著其余的24個省區市居民無形中被剝奪了存儲臍帶血的權益，不能享受這項“再生醫學”技術。

　　據流行病學的統計，我國白血病的發病率為4/10萬，再生障礙性貧血發病率為0.74/10萬，系統性紅斑狼瘡發病率為70/10萬，我國有重型和中間型地中海貧血患者約30萬人，一些遺傳性免疫缺陷、急性輻射病等疾病的確切發病率尚不清楚，造血干細胞移植是治愈這類疾病主要或唯一方法。我國每年有數十萬重癥患者等待進行造血干細胞移植，而能進行造血干細胞移植總數僅為3000例左右，存在巨大的醫療供需缺口。

　　我國每年有1800萬～2000萬嬰兒出生，臍帶血存儲比例卻不足1%，遠低于歐美、日本、新加坡及中國臺灣等地區15%~20%的存儲滲透率，臍帶血庫“牌照”限制嚴重制約了我國臍帶血生物資源的開發與應用。

　　“牌照”壟斷阻礙干細胞與再生醫學技術進步

　　我國臍帶血庫規劃與設置由衛生主管部門確定，并未通過公開的招標程序和流程，雖然最早頒發公共庫牌照給了非營利性機構，而在過去這些年中，這些“公共庫”已經悄然換貌�，F有的臍帶血庫“牌照”背后都有一張私營面目，已經完全背離了臍帶血公共庫所設立的“公益性”的核心目的。各家都主要經營自體庫存量，公共庫臍血儲存量約占整體比例不足15%。

　　擁有“牌照”的7家臍帶血庫基礎條件參差不齊，技術能力存在較大差異，管理模式各不相同，沒有統一信息管理平臺或數據查詢入口。各家臍帶血庫無論在工藝流程、硬件配套，還是放行標準上都難以統一，多數機構的質量控制部門從屬于生產部門，不能獨立行使權利，未建立起有效的質量保證體系，臍帶血造血干細胞質量難以保證。

　　我國臍帶血庫技術規范嚴重滯后，歐美發達國家臍帶血的質量標準(如FACT、AABB等)已多次改版更新。原衛生部在2002年頒布的《臍帶血造血干細胞庫技術規范(試行)》和2005年頒布的《血站管理辦法》至今未進行過修改，其臍帶血庫質量控制的檢測項目和合格標準與發達國家存在較大的差距，已不適應臍帶血庫的發展需要。

　　美國NIH官網登記的臍帶血臨床研究有1019項，中國僅53項，且集中在惡性疾病異基因移植，而美國CBR的臍帶血再生醫學領域臨床應用超過2/3。另一方面，我國自體造血干細胞移植方面仍比較保守，歐洲每年造血干細胞移植超過4萬例，美國約50%的淋巴瘤病人選擇了自體造血干細胞移植，中國或許未達1/10。

　　目前全球共有將近300種干細胞相關藥物正在研發，已經批準17個干細胞制品上市，其中美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了6家機構的臍帶血干細胞生物制品用于臨床，歐洲也批準了基因修飾自體造血干細胞藥物Strimvelis用于臨床治療兒童免疫缺陷癥。我國自2004年以來，藥審中心共受理了“臍帶血巨核系祖細胞注射液”等10項干細胞新藥注冊申請，但所有這些項目均在不同階段夭折，尚未實現零的突破。

　　行業壟斷限制了從事干細胞應用技術開發的企業合法獲取生物資源，干細胞領域是全球生命科學技術和再生醫學競爭的重點，當全球各國都在全力推進干細胞技術產業轉化之時，中國干細胞領域面臨的困局卻是自設行政壁壘。

　　建議臍帶血造血干細胞納入藥品注冊管理

　　臍帶血庫本身并不屬于臨床技術，而“造血干細胞移植”作為第三類醫療技術行政審批已于2015年被取消并改為備案制管理，衛生主管部門保留臍帶血庫“牌照”行政審批事項無論從倫理角度還是技術方面均不具有必要性。

　　2016年，江蘇泰州59對夫婦控告某公司臍帶血儲存資質詐騙行為案件審理過程中，無論是地方衛計委還是人民法院審理意見都從另外一個角度佐證了《血站管理辦法》《采供血機構設置規劃指導原則》《臍帶血造血干細胞庫管理辦法(試行)》和《醫療技術臨床應用管理辦法》涉及臍帶血庫“牌照”法規條款的無效性。

　　臍帶血庫“牌照”已背離了設置的初衷，其公益性名存實亡，監管已然失控，構成了行政性壟斷，并助長了地方保護主義與行業不正之風，割裂了地區間的資源聯系，損害了參與同行的利益，擾亂了公平競爭的市場秩序，成為“放管服”改革中被選擇性遺忘的盲區和藏污納垢的死角。

　　因此，取締臍帶血庫的“牌照”限制，本著“法無禁止則可行”的精神放開包括臍帶血、臍帶、胎盤等來源的各類干細胞存儲市場是大勢所趨。政府應鼓勵行業協會以及企業聯盟組織制定干細胞庫的工作標準與技術規范，設立準入門檻，推進第三方機構開展資質認證，通過行業監督來規范企業行為，讓市場來作選擇。

　　經過數十年的發展，國際上已建立相對完善的藥品評價與管理體系，因此可考慮借鑒美國FDA做法，將臍帶血造血干細胞納入藥品注冊體系，這有利于建立起統一標準，從根本上規范臍帶血庫管理，促進保護知識產權和調動企業技術創新積極性，有利于形成臍帶血造血干細胞資源開發和臨床應用長效機制，推動再生醫學健康、可持續發展。(作者系中國生物工程學會理事 )

　　轉載自《中國科學報》